雷菊芳委员：关于民族药改剂过程中多适应症临床试验问题的提案

　　民族药进行科学的改剂是符合民族药特点的创新行动，但现行的《药品注册管理办法》和《中药注册补充管理规定》中关于改剂所需要的临床研究方面的具体内容并没能体现出民族药的一些现状和特点，有些规定并不完善，有悖科学原则，还需要进一步改进。这些规定使民族药通过相关临床研究来提升临床疗效、安全性或顺应性的举动基本不可能实现，因此我们呼吁通过合理的审评政策引导来支持民族药剂型创新。

　　由于历史原因，很多民族药的主治范围在翻译成汉语后表述宽泛，范围较广，现在的审评原则又要求在改剂或改工艺时“必须对所有的适应症进行验证”，而按照现代医学的疾病诊断往往这些适应症多达七八个以上，由此带来法规的规定与科学研究以及市场需求之间的矛盾:

　　一是临床上往往需要不同剂型来对应相应的适应症才能达到最优的效果，从而更好地节约资源、提升顺应性、最大化地减轻患者的痛苦。例如，外用膏贴剂是国内最常用的剂型，但贴膏可能更适用于腰腿等大部位的止痛，对于类风湿等以四肢小关节、多部位为主的疾病，改成软膏的顺应性可能更好；传统的贴膏剂也可以用于跌打损伤，但药物透皮较慢，一般至少需要数小时才会有透过并起效；但是如果改成新型的气雾剂剂型，通过抛射剂的致冷作用，可以达到瞬间起效的作用，这也是所有的急性运动损伤都乐意采用气雾剂这一剂型的原因。这种不同疾病可能有其最适合的差异化剂型的基本药学原理，目前却采用每一个剂型都要“对所有适应症都做验证”的规定来要求，未免过于简单、刻板，有失科学性。对由于历史和发展阶段的原因而适应症表述宽泛的民族药来说，尤其不合理。

　　二是即使完全按照规定来操作，要完成规定的“所有适应症的II\III临床试验”，没有4000例以上的临床样本基本不可能，而且很多的适应症并不能带来优效的结果，因此也就不可能最终获得临床审评时的批准，这会使得巨大的临床研究的投入化成泡影，这样不仅会造成资源的巨大浪费，而且也从操作上彻底封死了这一类民族药改剂型的可能，使得支持民族药大品种进行科学研究成为空谈。

　　历史上，中药出现过简单改剂型只是为了增加多个规格的新药数量，对于有效性方面没有特别的贡献。这些情况通过法规加以限制，是可以理解的。但是对于确实改变了使用方式，如贴剂改为喷雾剂，儿科用药改变了口感，要么增加了有效性，要么增加了使用者的顺应性，这完全应该大力支持。所有繁荣的OTC药品市场，就是这么不断繁衍发展过来的。

　　鉴于上述问题，我们建议从支持和发展民族药、但也不降低新药审评质量的角度，允许改剂的民族药按照自己药物的特点选择原适应症范围内的符合药物剂型特点的病症进行临床研究，在新药审批时也仅仅批准得到过临床验证的适应症。

（责任编辑：姜洁冰）